多年以来，我们听到的一直是，淋巴水肿不太可能治愈。至于药物治疗，大概相当于天方夜坛。不过，最近有个研究，正在试图证实，患了淋巴水肿，是有可能进行药物治疗的。
最近的研究表明这是可能的，甚至可能比我们想象的更早成为现实，这要归功于一种名为 ubenimex 的药物的临床试验。去年这一消息刚刚发布，便引起了淋巴水肿社区的巨大反响——患者对此充满希望、兴奋和好奇——今年有了更多的消息！
公司的名字叫做Eiger BioPharmaceuticals，该公司是一家专注于罕见疾病疗法的研究、开发和商业化的生物制药公司；他们已经开展了ubenimex的临床试验。
斯坦福研究
在进入临床试验的细节之前，了解其背后的研究背景是很重要的。
在这个药物之前，斯坦福大学的“斯坦利·洛克森博士和马克·尼科尔斯博士针对淋巴水肿进行了一些非常棒的基础研究，研究不仅揭示了引发淋巴水肿的分子机制，而且还提出了一种有可能完全抑制该过程的药物。
传统上，淋巴水肿被认为是“管道问题”，其中淋巴液的积聚是由淋巴系统“管道”某处的堵塞引起的。虽然这绝对是其中的一部分原因，但斯坦福大学的研究人员发现，淋巴的积聚实际上可能是由皮肤组织内的炎症反应引起的。通过研究淋巴水肿的动物模型和患有这种疾病的人类，研究人员发现一种称为白三烯 B4 (LTB4) 的天然炎症物质含量升高，并确定这些高水平会导致组织炎症和淋巴功能受损。
研究人员使用接受了淋巴水肿的小鼠，专注于寻找一种疗法，该疗法可以通过专门针对 LTB4 产生的药物在分子水平上直接解决这一生物学过程。
ubenimex 的作用是降低 LTB4 的水平，该公司首席医疗官Joanne Quan 博士说道，“他们所做的是在患有淋巴水肿的老鼠身上使用这种特殊的化合物。他们发现，接受 ubenimex 治疗的小鼠的淋巴水肿实际上得到了很大改善。”
该研究的结果最近发表在杂志上， 表明研究人员能够通过使用阻断产生 LTB4 的酶的 ubenimex 在淋巴水肿小鼠模型中诱导淋巴修复和逆转疾病症状。“人与老鼠是不同的，但我认为我们实际上有一些非常好的实验证据表明这可能对人类有效，这就是我们进行这项特殊研究的原因。”
Ultra研究
Ubenimex（也称为 bestatin）在日本已经使用了几十年来治疗癌症，几乎没有副作用，并且被发现作为 LTB4 抑制剂效果很好。尽管它目前正在被 Eiger BioPharmaceuticals 公司发起的ULTRA 的临床试验中作为继发性淋巴水肿的治疗方法进行研究，实际上在美国未被批准使用。
ULTRA 代表 U beimex治疗下肢继发性淋巴水肿成人患者：一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照的疗效、安全性和药代动力学研究”，正如其名称所说。在这项研究中，参与者每天服用 3 次胶囊形式的剂量，持续 24 周。然后，在停药大约一个月后，进行安全性随访。总而言之，总参与时间约为 8 个半月至 9 个月。
该研究是随机和双盲的，这意味着患者被随机分配接受活性药物 ubenimex 或安慰剂，患者和研究人员都不知道谁在服用什么。“我们设计了这项特殊的研究，以对药物的作用提供一个公平的观察，”Quan博士说。“最后，当所有患者都被招募并完成治疗时——然后我们会打开信封，看看真实结果如何。”由于这是一项双盲研究，研究人员直到研究完成并审查数据后才会知道 ubenimex 是否有效。
对于原发性淋巴水肿效果如何？
对于原发性淋巴水肿效果如何？
听到这项研究后，许多原发性淋巴水肿患者都想知道是否也有用，尽管该试验的研究目标是继发性淋巴水肿的患者。
“我们选择研究下肢继发性淋巴水肿，作为研究的招募人群，”Quan博士说。“显然，如果有效，那么我们将继续研究原发性淋巴水肿，并且主要研究手臂和其他身体部位的淋巴水肿。”“这种药物的作用机制确实相当广泛，”Quan博士保证。“因此，它可能适用于多种类型的淋巴水肿。”
对于患者意味着什么？
“Ubenimex 是一种口服药，不同于任何其他淋巴水肿的疗法，这对许多已经花费大量时间和精力来管理淋巴水肿的患者来说可能非常有吸引力。”然而，该药物不会取代常规淋巴水肿治疗的需要，毕竟药物研究现在还处于早期阶段，药物的有效性还没有得到充分验证，也不知道是否适用于不使用压力治疗的患者。理想情况下，每个人都应该做手动淋巴引流、压力治疗，以及其它治疗，这种药物应该是在这些治疗的基础上发挥作用。”
这种研究也需要专家和患者方面的合作努力。当前淋巴水肿可用的药物干预方法并不多，但是，有了一个良好的开端，希望可以鼓励更多的药厂投入药物治疗的研发之中。ULTRA 目前正在四个研究地点招募参与者：美国三个和澳大利亚一家医院。
如果您有兴趣参与这项研究， 请单击https://www.eigerle.com/访问该研究的网站。 在那里，您可以了解有关 ULTRA 的更多信息。
在等待当前 ULTRA 研究的结果之前，Eiger 正计划对 ubenimex 进行更多的淋巴水肿研究。
